2019-11-03 15:36:31新京报 记者:王卡拉 编辑:岳清秀
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坚持22年 填补17年空白 国产抗阿尔茨海默症药获批

2019-11-03 15:36:31新京报 记者:王卡拉

新京报讯(记者王卡拉)在医药界,阿尔茨海默症就像是一座难于攀登的高峰,现有治疗手段无法延缓和阻止阿尔茨海默病病症的发展,2003年以来全球无老年痴呆新药上市。目前已上市的治疗药物非常有限,而且没有一种能够阻止或延缓阿尔茨海默症病情的进展。


11月2日,国家药监局官网发布一则重磅消息:我国自主研发的创新药甘露寡糖二酸(商品名:九期一 代号:GV-971)上市注册申请获有条件批准,用于轻度至中度阿尔茨海默症,改善患者认知功能。据此前发布的临床3期试验结果显示,该药通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。绿谷制药透露,公司已做好生产、销售的各项准备,药品年内投放市场。同时将启动该药的上市后研究和真实世界研究,并正在积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。


阿尔茨海默病是一种神经系统退行性疾病,症状包括记忆障碍、失语以及人格和行为改变等。病因迄今未明,因此一直没有有效的治疗药物。


九期一是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。共有1199例受试者参加了九期一的I期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验研究,其中Ⅲ期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织,全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬负责管理。


为期36周的Ⅲ期临床研究结果表明,九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。


九期一Ⅲ期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示,她从事老年痴呆研究50年,参与了多个药物的国际多中心研究,始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物,而GV-971Ⅲ期临床试验结果令人振奋。“终于让我们看到了希望和曙光,为全球患者和家属感到由衷的高兴。”


GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征,为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径,并有望引领糖类药物研发新的浪潮。绿谷制药官微发布的信息显示,今年1月27日举办的《科技盛典——2018年度科技创新人物颁奖典礼》中,九期一主要发明人耿美玉教授获颁“2018年度科技创新人物”。在颁奖现场,耿美玉介绍,这个药不同于现在的小分子化学药和大分子抗体药,它是从海藻中提取的海洋寡糖类分子,可以通过“入血、入肠、入脑”三位一体的方式发挥抗阿尔茨海默的作用。基于此,研发团队也提出了阿尔茨海默症的脑病脑治、脑病肠治,脑病体治的新的整体治疗模式。


耿美玉教授在发表获奖感言时也曾提及,阿尔茨海默症是现在最没有尊严的疾病。目前,全球有5000多万名患者,中国约有1000多万名。但非常遗憾的是,至今为止,全球没有一款针对病因的治疗药物。在过去的25年间,各大药厂相继投入数千亿美元进行相关药物研发,但临床均以失败告终,16年没有新药上市。国际大型药企也相继宣布退出这一研究领域,使患者面临无药可治的局面。“让患者有尊严地走过终点是我们团队终身奋斗的目标。我们也希望通过积极的努力,多做老百姓能够吃得起的好药,惠及老年痴呆的患者,这是我们的使命和担当,也是我们不断前行的动力。”


九期一研发获国内外关注


九期一的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项(A类)、上海市科技计划等项目的资助。


2018年10月30日,科技部党组书记、部长王志刚,副部长李萌一行在调研上海药物所时,王志刚指出,GV-971二十一年的研发历程非常不易,需要科学家耐得住寂寞,坐得住冷板凳,不发表文章、不作宣传,潜心科研,就像当年两弹元勋那样隐姓埋名地默默奉献,没有这种毅力无法成功。这是国家需要的真正的“科学家精神”。


2018年11月,习近平总书记考察上海时,耿美玉向习近平总书记汇报了GV-971研发方面的最新突破。


2019年2月13日,上海市副市长吴清赴中科院上海药物研究所和绿谷制药调研,并召开座谈会,听取阿尔茨海默病新药“甘露寡糖二酸(GV-971)”注册进展及产业化布局等相关汇报,并指出,绿谷制药在GV-971产业化方面有较好的规划和布局,希望能够进一步通过商业化、市场化、国际化等手段,吸引社会资本,全力推进GV-971的国际注册,做强做大企业,实现远景目标。


国外专家点评


中国科学院上海药物研究所2018年11月1日发布的信息显示,GV-971的研发获得了国际关注。在第11届阿尔茨海默病临床试验会议上,该会议科学委员会委员雷切尔·申德勒曾指出,GV-971Ⅲ期临床研究结果是继胆碱酯酶抑制剂上市10多年以来,最接近成功的抗阿尔茨海默病药物。


美国班纳阿尔茨海默病研究所执行所长埃里克·雷曼教授则表示,GV-971以其独特的作用机理和令人鼓舞的认知功能改善能力,将有望为阿尔茨海默病患者提供多元化的治疗选择。期待开展更多对该药的临床研究,进一步在临床病人中验证其多靶作用机制。”


美国克利夫兰诊所教授杰弗里·卡明斯评价该药称,可持续稳定地改善患者认知功能,为阿尔茨海默病治疗提供了全新方案。期待今后能够在全球多地开展GV-971临床试验,尽早造福全球患者。 


新京报记者 王卡拉

编辑 岳清秀 校对 柳宝庆


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