新京报讯（记者 张秀兰）3月27日，君实生物宣布，公司自主研发的PD-1单抗特瑞普利单抗（商品名“拓益”）联合阿昔替尼治疗黏膜黑色素瘤获得美国食药监局（FDA）孤儿药资格认定。

“孤儿药”，即治疗罕见病的药物。美国在1983年通过《孤儿药法案》，2013年发布最新修订版本，对美国患者少于20万人的罕见疾病，授予治疗用药特别的优惠权利。特瑞普利单抗是《孤儿药法案》颁布以来，第一个在黏膜黑色素瘤领域被授予“孤儿药”资格的品种。FDA在给君实生物的批准文件中指出，此次授予孤儿药资格认证的适应症为“黏膜黑色素瘤”，其范围比君实生物提交的适应症申请更为广泛，“不可切除或转移性黏膜黑色素瘤”被包括在此范围内。

黏膜黑色素瘤在白色人种中是一种罕见的黑色素瘤亚型，约占所有黑色素瘤患者的1.3%，该亚型是亚洲黑色素瘤患者的第二大常见亚型，占比22%-25%。除了更有侵袭性外，容易出现内脏转移。黏膜型黑色素瘤目前没有成熟的治疗指南，传统化疗和单药免疫治疗效果都不佳。临床前研究显示，免疫联合治疗可协同抑制肿瘤生长，为黏膜黑色素瘤的治疗指出新的治疗方向。

君实生物自主研发的特瑞普利单抗是我国上市的首个国产PD-1药物，在中国获批的适应症为既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。为进一步提升PD-1单抗药物治疗黏膜黑色素瘤的有效性，北京大学肿瘤医院院长郭军教授团队首创特瑞普利单抗与阿昔替尼的联合疗法。研究结果显示，特瑞普利单抗联合阿昔替尼治疗未接受过化疗的晚期黏膜黑色素瘤患者可获得48.3%客观缓解率及86.2%的疾病控制率，中位无进展生存期达7.5个月。

君实生物表示，本次获得FDA孤儿药资格认定有助于特瑞普利单抗联合用药在美国的后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除及享有7年的市场独占权且不受专利影响，将在一定程度上降低研发投入，有利于推进临床试验。

截至目前，君实生物已在全球开展超过30个特瑞普利单药治疗及联合治疗的临床试验，包括14项关键注册临床试验，以及一项正在美国开展的针对多种实体瘤的Ib期临床试验，涉及鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、乳腺癌等。

编辑 岳清秀 校对 何燕