新京报讯（记者 张秀兰）8月22日，基石药业透露，在中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会组织编写的首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》（以下简称《指南》中，公司靶向药物阿泊替尼片被推荐用于携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）。此前，国家药监局药品评审中心已将该药上市申请纳入优先审评审批程序。

胃肠间质瘤（GIST）是发生于胃肠道的肉瘤（肉瘤指发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤），起源于胃肠道壁中的细胞，最常见的发生部位是胃和小肠，是一种罕见间叶源性肿瘤。大多数GIST患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，预期发病率约为1/10万-1.5/10万人口，据此统计，每年中国约有1.4-2.1万新诊断患者。

此次发布的是CSCO针对胃肠间质瘤（GIST）推出的首部指南。北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科李健教授表示，《指南》的推出对我国GIST临床诊断规范化、治疗精准化具有重要指导意义，代表着我国GIST治疗进入以驱动基因为基础的精准治疗新时代。据介绍，大约90%GIST的发生与两类基因突变有关：KIT基因或血小板源性生长因子受体α（PDGFRα）基因，这两类基因的突变导致细胞生长失调。以PDGFRA突变为例，最常见的为外显子18突变，根据其突变位点不同又可细分为D842V和其他罕见突变。由于GIST对化疗和放疗不敏感，晚期GIST的治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），但携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者对现有国内已批准的TKI药物均不敏感，疗效甚微。

数据显示，阿泊替尼在治疗PDGFRA 外显子18 D842V突变型GIST方面表现出显著的激酶抑制能力，且患者耐受性良好。相关临床研究数据已发表在2020年6月29日的《柳叶刀肿瘤学》杂志上。

校对 李世辉