新京报讯（记者 张秀兰）上周，药明巨诺旗下瑞基仑赛注射液（暂定）（JWCAR029）的CAR-T细胞疗法被国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，已有的四种突破性治疗品种中CAR-T细胞疗法占据半数席位，均用于肿瘤治疗，相关产品市场规模突破50亿元。与此同时，包括细胞外囊泡免疫疗法在内的肿瘤新疗法也颇受生物药企和资本市场青睐。

突破性治疗品种已达4种

国家药监局今年7月8日发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，旨在鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物。根据文件，申请人可在药物临床试验期间，评估该药物的适用范围和适用条件，向CDE提出申请。申请适用突破性治疗药物程序应同时满足两个条件，即用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病；对于尚无有效防治手段的，该药物可以提供有效防治手段；或者与现有治疗手段相比，该药物具有明显临床优势，即单用或者与一种或者多种其他药物联用，在一个或者多个具有临床意义的终点上有显著改善。

8月初，金斯瑞子公司传奇生物旗下生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）拟被纳入突破性治疗药物名单，用于既往接受过包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，成为上述文件发布后首个公示的CAR-T细胞疗法。

9月17日，药明巨诺旗下瑞基仑赛注射液（暂定）（JWCAR029）（CD19靶向嵌合抗原受体T细胞）的CAR-T细胞疗法紧随其后，成为国内第四个突破性治疗品种，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。

至此，国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种的名单达到4个，CAR-T细胞疗法则占据半壁江山。

CAR-T细胞疗法市场超50亿

所谓CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。公开资料显示，该疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，是一种有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

基于其治疗效果，CAR-T细胞疗法的市场空间不容小觑。截至目前，全球仅有两款CAR-T药物获批上市，分别为诺华的Kymriah和Kite制药的Yescarta，靶点均为CD19，前者用于急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗，后者用于治疗淋巴瘤成人患者。2019年，Kymriah与Yescarta的销售额分别为2.78亿美元、4.56亿美元，这也就意味着，全球仅有的两款CAR-T细胞疗法产品在去年已经实现超过50亿元的销售额。

国内已有多家企业在布局CAR-T细胞疗法领域，除上述传奇生物、药明巨诺外，还有永泰生物，均在今年进军资本市场。

传奇生物成立于2014年，致力于肿瘤学和其他适应症的新型细胞疗法的开发，今年6月登陆纳斯达克，被业界称为“中国CAR-T第一股”；而永泰生物主要从事用于治疗癌症的细胞免疫产品的研发、制造及商业化业务，今年 7月在港股上市；药明巨诺则是一家专注于细胞免疫疗法的生物制药公司，成立于2016年4月，由药明康德和美国巨诺公司共同成立，已向港交所提交IPO申请书。

载药囊泡技术还处于早期

相较于CAR-T疗法，以载药囊泡治疗肿瘤技术为代表的细胞外囊泡对疾病的治疗，还处于相对早期阶段。

载药囊泡治疗肿瘤技术（以下简称DTMI技术）是一种以细胞外囊泡（EVs）为基础的生物技术平台，通过中性粒细胞达到治疗肿瘤目的，兼具免疫治疗和生物化疗特性的全新肿瘤免疫疗法，更易于靶向杀伤导致肿瘤复发和转移的肿瘤干细胞。

一组基于PubMed检索的EVs统计显示，自2010年起，全球关于EVs的学术成果年均呈几何倍数增长。湖北省医保局和卫健委日前下发《关于部分新增和修订医疗服务价格项目有关问题的通知》，载药囊泡治疗肿瘤技术针对多癌种适应症也正式获批，可在更多适应症开展临床应用。

该技术也已在更多地方落地，河北医科大学第四医院近期开展载药囊泡治疗肿瘤技术的临床研究。按照河北省抗癌协会肿瘤免疫专委会主任委员汪治宇的说法，载药囊泡治疗肿瘤技术将生物化疗和免疫治疗联合起来，利用靶向的精准效应结合化疗短期内杀死肿瘤细胞以获得迅速缓解，同时通过激活特异性抗肿瘤免疫，产生持久的肿瘤监视以防止肿瘤复发，这种治疗手段已经过医疗机构的安全性和有效性的验证，临床中也在试图寻找多种联合治疗策略，如免疫联合化疗、载药囊泡治疗肿瘤技术等。

校对 李世辉