新京报讯（记者 张秀兰）10月9日，港股上市公司亚盛医药宣布，美国食药监局（FDA）已授予其细胞凋亡管线在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252两项孤儿药资格认定，分别用于治疗急性髓系白血病（AML）、小细胞肺癌（SCLC）。至此，亚盛医药共有4个在研新药获得6项FDA孤儿药认定。
“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国，罕见病是指患病人数少于20万人的疾病。获得孤儿药资格认定，有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是该药物的该适应症批准上市后可获得美国市场7年独占权。
AML是一种具有高度异质性的血液系统恶性肿瘤，且主要为一种老年患者疾病，诊断时的中位年龄为68岁。APG-115为亚盛医药在研的一种口服的、高选择性的小分子MDM2抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115也是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂，已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究。
肺癌按组织病理学分型可分为两大类，即非小细胞肺癌（NSCLC ）和SCLC。其中，约13%-15%被划分为SCLC，这是一种罕见的、侵袭性较高的恶性肿瘤，5年生存率较低，特别是复发/难治性SCLC患者的治疗选择很少，且所有治疗方式的有效率都较为有限。APG-1252为亚盛医药自主研发的新型高效小分子药物，可通过选择性抑制Bcl-2及Bcl-xL蛋白修复细胞凋亡。APG-1252正在美国和澳大利亚进行针对晚期癌症患者的临床I期剂量爬坡试验，在美国进行针对联合紫杉醇治疗复发难治SCLC患者的Ib/II期试验，并在中国进行针对SCLC患者的单药临床I期剂量爬坡试验。临床数据表明，APG-1252在SCLC及其他晚期实体瘤患者中具有良好的安全性，并初步显示疗效。
校对 王心
