新京报讯(记者 张秀兰)4月1日,基石药业股价开盘上涨,最高涨幅超过5%。3月31日晚间,基石药业宣布,国家药监局批准其胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰吉华(阿伐替尼片)的新药上市申请,用于治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性GIST成人患者。该药成为中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物,也是基石药业在一周内迎来的第二款创新药获批。


胃肠道间质瘤(GIST)是一种发生在胃上皮与肌肉中间组织中的较为罕见的消化系统肿瘤。在消化道的软组织肉瘤中,GIST发病率位列第一,可以发生在胃肠道的任何部位,其中以胃和小肠多发,结直肠次之。由于GIST无特异性症状且容易被常规检测手段忽略,往往确诊时已属中晚期,手术无法根治,治疗难度大患者预后差。


研究人员发现,80%的GIST存在原癌基因受体酪氨酸激酶受体(KIT)和血小板衍生生长因子受体(PDGFRA)基因突变,围绕这些突变的药物研发由此展开。研究显示,泰吉华在携带PDGFRA D842V突变的中国GIST患者中初步显示出显著的抗肿瘤活性,在300 mg每日一次的剂量下,8例携带PDGFRA D842V突变的患者中,所有患者靶病灶均有缩小,总体缓解率(ORR)为62.5%,且总体耐受性良好。此前,中国临床肿瘤学会(CSCO)胃肠间质瘤专家委员会组织编写的首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》已推荐阿伐替尼用于一线治疗PDGFRA D842V 突变以及三线治疗失败后的GIST患者。


3月24日,国家药监局批准基石药业旗下普吉华(普拉替尼胶囊)作为国家一类新药上市申请,用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗,该药成为国内首个获批上市的选择性RET抑制剂,也是基石药业首个商业化上市的产品。


基石药业上周披露的2020年年报显示,2021年将迎来多个产品的商业化上市。除前述两款药物外,基石药业旗下舒格利单抗已于2020年11月向国家药监局递交上市申请,预计今年下半年获批。该药用于治疗四期鳞状及非鳞状NSCLC的数据在PD-1及PD-L1单克隆抗体中显示出同类最优的潜力,也是唯一一款联合化疗对NSCLC两种组织亚型均有效的PD-L1,其相关研究结果成为已发布的PD-1及PD-L1单克隆抗体数据中最优者之一。此外,旗下艾伏尼布(IDH1抑制剂)已被国家药监局药品审评中心列入“临床急需境外新药名单”。


校对 王心