“最迫切的一个是用药问题。”

 

7月19日举行的2021罕见病合作交流会上,北京病痛挑战公益基金会理事长王奕鸥对记者表示,罕见病群体还有很多尚未被满足的需求,其中用药是患者群体反映最多的问题。目前,只有不到10%的罕见病有有效药物。

 

罕见病用药困局已有多年。有数据显示,目前全世界发现的罕见病有7000种左右,其中80%为遗传性疾病。在我国2018年发布的《第一批罕见病目录》中,收录有121种罕见病。

 

琅钰集团CEO向宇对贝壳财经记者介绍,目前我国已经批准了68款罕见病药物,其中46个进了医保,超过2/3。

 

记者注意到,在今年3月,新版医保目录正式实施,其中涉及7种罕见病用药。2021年6月30日,国家医保局公布《2021年国家医保药品目录调整工作方案》,新一轮医保目录更新中,罕见病用药依旧值得关注。

 

向宇认为,这样的罕见病药物进入医保情况值得肯定,我们的政府已经解决了2/3的(罕见病)用药保障,并且地方医保多方共付,也对200万的超高值用药的医保支付问题做出很多有益尝试,在全世界范围内都是一个值得肯定和骄傲的成绩。

 

贝壳财经记者自病痛挑战基金会了解到,截至今年6月底,北京、上海、重庆、福建、甘肃等26个省级行政区73个地级市涉及的普惠险产品超过110款,涉及医保目录内住院、医保目录外住院、特药清单、罕见病补贴、其他增值服务5个层次的罕见病用药保障。

 

王奕鸥还对记者表示,对于罕见病的治疗药物,市场也期待更多的企业可以真正投入研发,能够更多药品在中国上市。

 

新京报贝壳财经记者 李云琦 编辑 陈莉 校对 危卓