日前,国家医保局公示2022年国家医保目录调整初审名单,344个品种进入名单,其中目录外的计划新进品种199个。PD-L/1、CAR-T、罕见病药物、新冠口服药等受到关注。
 
申报、通过初审药品数量均有增加
 
国家医保局介绍,初步形式审查是对申报药品是否符合当年国家医保药品目录调整申报条件以及药品信息完整性进行的初步审核。国家医保药品目录调整实行企业申报制。不过国家医保局强调,通过形式审查不等于纳入国家医保药品目录,后续还需要按程序开展专家评审、谈判竞价等环节。
 
今年国家医保信息平台共收到企业申报信息537条,涉及药品(通用名,下同)490个,344个药品通过初步形式审查,通过比例为70%。与去年相比,申报和通过初步形式审查的药品数量都有一定增加。通过率方面,目录外药品比例为60%,目录内药品比例为91%。今年国家医保局进一步优化了企业申报的内容,丰富了申报资料中对药品提交信息的要求,包括有效性、安全性、经济性、创新性和公平性等,并请企业提交药品信息摘要幻灯片,给予企业更多机会向专家介绍自己的品种。
 
比起本就在目录内的品种,今年新进名单的品种更受关注。目录外计划新进品种共199个品种中,有184个为西药,15个为中成药品种。从独家性来看,199个新进品种中,有158个为独家品种,占比79.4%。

今年,有一些价格较为昂贵药品通过了初步形式审查,一些行业关注的重点品种,如CAR-T疗法、PD-L/1、罕见病药物、新冠药物等备受关注。

“内卷之王”PD-L/1备受关注

被业内誉为“内卷之王”的PD-L/1,依然是2022年医保目录谈判的关注焦点。

国内共有13款PD-L/1获批,被誉为国产PD-1“四小龙”的恒瑞医药的卡瑞利珠单抗(PD-1)、君实生物的特瑞普利单抗(PD-1)、百济神州的替雷利珠单抗(PD-1)、信达生物的信迪利单抗(PD-1)均进入了初审名单,参加目录内品种增加适应症的谈判。据新京报记者不完全统计,“四小龙”未被纳入医保的适应症合计达12个,涉及鼻咽癌、食管鳞癌、食管癌、食管鳞状细胞癌、胃或胃食管交界处腺癌、非小细胞肺癌6个癌种。

另外,康宁杰瑞2021年11月获批上市的首款创新产品恩沃利单抗(PD-L1)、复宏汉霖今年新获批上市的“H药”斯鲁利单抗(PD-1)也进入了初审名单。康方生物的PD-1派安普利单抗虽未被纳入初审名单,但其今年6月刚获批上市的靶向人PD-1/CTLA-4的双特异性抗体卡度尼利单抗注射液进入了初审名单。

药明巨诺CAR-T疗法瑞基奥仑赛“入围”

去年医保谈判中,国内首款获批上市的CAR-T疗法——复星凯特的阿基仑赛注射液,虽然进入了初审名单,被业界寄予厚望,但最终并未进入正式谈判环节,由此引发热议。今年该药并未进入初审名单,但药明巨诺每支定价129万元的瑞基奥仑赛注射液“入围”,最终能否走上谈判桌,同样值得期待。

据药明巨诺披露的2022年上半年年报数据显示,今年上半年,公司实现营收6600万元,开具了77张瑞基奥仑赛处方,完成64名患者的回输。该药是药明巨诺目前唯一获批上市的产品,能否成功进入医保,对于药明巨诺的意义不言而喻。

国家医保局强调,进入初审名单,仅表示该药品符合申报条件,获得了进入下一个环节的资格。这类药品最终能否进入国家医保药品目录,还需要进行包括经济性在内多方位严格评审,通过评审的独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价,只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。“天价药”瑞基奥仑赛最终能否走上谈判桌,目前尚不得而知。

首个国产新冠口服药通过初审
 
在目录外名单中,排在第三位的真实生物的阿兹夫定片尤为显眼。该药于2021年7月20日获国家药监局附条件批准,用于与其他逆转录酶抑制剂联用治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。今年7月,国家药监局附条件批准阿兹夫定片增加治疗新冠肺炎的适应症,用于治疗普通型新冠肺炎成年患者。
 
另外,辉瑞的新冠口服药奈玛特韦片/利托那韦片也进入了初审名单。今年3月21日,该款新冠口服药被临时纳入医保。由国家医保局发布的《关于切实做好当前疫情防控医疗保障工作的通知》显示,国家医保局及时调整纳入医保支付范围的新冠治疗用药,对《新型冠状病毒肺炎诊疗方案(试行第九版)》新增的奈玛特韦片/利托那韦片,由医疗机构按照企业与有关部门沟通一致的价格采购,医保部门按规定做好支付。
 
国家医保局表示,在疫情防控常态化的背景下,从2020年第一次实行医保药品目录企业自主申报制起,国家医保局就对新冠肺炎治疗药品给予了高度重视,将“纳入《新型冠状病毒肺炎诊疗方案》(以下简称《诊疗方案》)的药品”作为申报条件之一。一批新冠治疗用药已被纳入医保药品目录。今年,第九版《诊疗方案》纳入了一批刚在我国上市的药品。本次申报过程中,有的药品进行了自主申报并通过了初步形式审查,也有的药品没有申报,国家医保局都会尊重企业的选择。对于已申报且通过形式审查的药品,国家医保局将按程序开展后续工作,争取以合理价格正式纳入医保目录。
 
多个罕见病药物进入初审名单
 
今年,国家医保局没有对罕见病药物设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制。早在今年启动医保目录谈判工作时,国家医保局就曾明确,会向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。
 
初审名单中包含了多个罕见病药物,如赛诺菲旗下的Ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、法布雷病药物注射用阿加糖酶β、Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、庞贝病治疗药物注射用阿糖苷酶α;武田治疗遗传性血管水肿的药物拉那利尤单抗和戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α;罗氏的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物利司扑兰口服溶液用散等。
 
2021年,包括SMA的天价治疗药物诺西那生钠等在内的七个罕见病药品谈判成功进入国家医保,价格平均降幅达65%,引爆舆论,也给其他罕见病群体带来了希望。

2021年,Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、SMA治疗药物利司扑兰也曾进入2021年的初审名单,但最终未能进入医保。今年,这两款药再次出现在了2022版的初审名单中。Ⅰ型黏多糖贮积症患者张笑告诉新京报记者,按照她的体重计算,如果使用注射用拉罗尼酶浓溶液,她一年的治疗费将近380万元。从以前盼着该药在中国获批上市,到如今盼着进入医保,张笑一直在努力着。“为实现‘买得起、用得上’这个医药梦,身为患者,路再难,我也要做前行者。”张笑希望,像她一样的患者,都能用上这款特效药。
 
344个品种最终将有哪些进入医保目录,哪些出局,将在今年11月见分晓。
 
新京报记者 王卡拉 校对 卢茜