新京报讯(记者王卡拉)11月11日,阿斯利康宣布,罕见病创新药依库珠单抗(商品名:舒立瑞)正式上市,将尽快在苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地。该药为全球首个获批的C5补体抑制剂,2018年在中国获批,今年8月通过原液新产地的变更申请,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,可发生在任何年龄阶段,好发于青壮年,PNH溶血最具破坏性的后果是形成血栓,损伤器官并导致死亡。此前,PNH的治疗手段主要以对症治疗为主,包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等,却在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。
 
非典型溶血性尿毒症综合征是一种持续的补体介导的系统性的血栓性微血管病,多急性起病且儿童发病率远高于成人。慢性不受控制的补体激活,导致补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA),在全身的小血管中形成血栓。患者可能面临终身TMA风险,造成肾脏和其他重要器官突然的、危及生命的损伤。随着对该病发病机制的深入了解,C5补体抑制剂也成为治疗武器之一。
 
依库珠单抗是全球首个获批的C5补体抑制剂,通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用,美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗PNH、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者和抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍成人患者。
 
依库珠单抗是瑞颂制药(Alexion)的明星产品,2021年,阿斯利康收购瑞颂制药进入罕见病领域,瑞颂制药成为阿斯利康全资控股子公司。

校对 赵琳