新京报讯（记者 张秀兰）5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动，将为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司向中国初级卫生保健基金会捐赠。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA，5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授介绍，今年4月28日，与诺西那生钠注射液中国上市同步，由中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立，并致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。“非常高兴地看到SMA患者援助项目的正式启动，这将极大提升SMA患者的治疗可及性。”姜玉武表示。

与会专家表示，罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性仍需要社会各方的共同努力。

编辑 岳清秀 校对 卢茜