新京报讯（记者 张秀兰）10月25日，本土药企北海康成宣布，黏多糖贮积症Ⅱ型（以下称MPSⅡ，又称亨特综合征）的酶替代疗法——海芮思Ò（艾度硫酸酯酶β注射液）上市。这意味着，国内首个MPSⅡ酶替代疗法正式进入商业化环节。

MPSⅡ是一种由于艾度糖-2-硫酸酯酶缺失或缺乏，导致患者体内贮积的糖胺聚糖无法降解的疾病，可累及多个器官系统，已被列入国家《第一批罕见病目录》。

海芮思Ò作为北海康成在中国成功商业化的第一个罕见病药物，是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法，已获得美国食药监局（FDA）孤儿药资格认定，且获得国家药监局优先审评资格。

“MPSⅡ患者存在确诊难的问题，主要原因是知晓率偏低。”中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授指出，这需要临床医生携手制定MPS诊疗规范，横向交流搭建广泛的罕见病研究协作组及多学科诊疗团队，进行相对集中诊疗和双向转诊，“为疾病的早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，向前一步做出合作和改变。”

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，有治疗药物只是开始，罕见病问题的解决需要一个完善的罕见病生态圈来完成，“例如研发、审批、诊疗、用药保障等，只有所有的环节都打通，才是罕见病问题的终极解决之道。”

校对 李项玲