新京报讯（记者 王卡拉）3月22日，亚盛医药发布公告，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的儿童罕见病资格认证，用于治疗神经母细胞瘤。截至目前，APG-115已获得FDA授予的六项孤儿药资格认证、两项儿童罕见病资格认证。

 

神经母细胞瘤是一种起源于外周交感神经系统的胚胎肿瘤，该病是儿童最常见的颅外实体瘤，也是儿童第三常见的癌症，大多发生在婴儿期。美国癌症协会公布的数据显示，美国每年新增约700-800例神经母细胞瘤患者，其发病率近年来一直维持在这个水平。由于其侵袭性和转移的高风险，神经母细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%。高危型神经母细胞瘤患者中，很大比例会出现疾病复发，尽管进行了高强度的多模式治疗，但这部分患者的无病生存期低于50%，预后较差。复发或难治性神经母细胞瘤极其难以治愈，且对这些患者没有标准的治疗方法。

APG-115是亚盛医药自主研发的一种口服、高选择性的MDM2-p53抑制剂，对MDM2具有高度结合亲和力，通过阻断细胞凋亡通路关键蛋白MDM2-p53相互作用，从而恢复p53肿瘤抑制活性。目前，APG-115已经在体外和体内神经母细胞瘤模型中证明了单药治疗的抗肿瘤活性，该作用机制的明确，为该药物治疗神经母细胞瘤的临床探索提供了良好的基础。

APG-115获得FDA授予的六项孤儿药资格认证所对应的适应症分别为：胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤、ⅡB-Ⅳ期黑色素瘤、复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤。截至目前，亚盛医药共有4个在研新药获得15项FDA和1项欧盟孤儿药资格认证。

 

校对 李铭