新京报讯（记者王卡拉）4月14日，君实生物发布公告，特瑞普利单抗用于治疗小细胞肺癌的适应症，获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定，这是特瑞普利单抗获得的第五个FDA孤儿药资格认定，此前获得资格认定的适应症分别为黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌。

 

小细胞肺癌是肺癌中侵袭性最强的亚型，约占所有肺癌病例的15%-20%，具有进展迅速、早期转移等特点，约2/3的患者初诊时已有明显的转移征象。小细胞肺癌患者的初期化疗效果良好，但耐药、复发率较高，预后较差，五年生存率约为20%，其中广泛期小细胞肺癌患者的五年生存率低于5%。对小细胞肺癌的治疗仍是临床未解决的一大难题。

 

目前，君实生物正在开展一项针对小细胞肺癌的注册临床研究，并已完成受试者入组。特瑞普利单抗是国内首个获批上市的PD-1单抗，至今已在中国、美国、东南亚和欧洲等国家/地区开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究。2018年12月17日，该药获国家药监局有条件批准上市，用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除获转移性黑色素瘤的治疗。2020年12月，特瑞普利单抗首次通过国家医保谈判，截至目前，已有3项适应症被纳入国家医保目录。

 

在国际化布局方面，特瑞普利单抗是首个向FDA提交生物制品许可申请的国产抗PD-1单抗，已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌及小细胞肺癌领域获得FDA授予的2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定。

 

君实生物表示，此次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、新药申请费免除、上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响，将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。

校对 卢茜