6月7日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》。其中，2021年预防性疫苗类生物制品以新型冠状病毒灭活疫苗临床试验数量最多，达到20项。此外，在新药研发领域，PD-1、PD-L1仍是热门靶点。

从总量来看，2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项，共登记临床试验3358项，2020年和2021年年度登记总量分别较上一年度增加9.1%和29.1%。

从具体药物类型来看，同往年一样，2021年中国药物临床试验仍以化学药为主，占比达到70.8%；生物制品紧随其后，为26.7%，中药最少，仅为2.4%。对比近三年数据，各类药物临床试验数量占比类似，但生物制品占比呈逐年递增趋势，化学药和中药占比呈逐年递减趋势。

按照受理号来统计，2021年新药临床试验中，化学药、生物制品和中药分别登记1069项（52.6%）、886项（43.6%）和78项（3.8%）。从各类药物占比趋势看，生物制品试验数量增幅较为明显，2020年和2021年登记量分别较上一年度增加31.5%和46.4%，2019年和2020年登记量分别为460项和605项。

中药方面，2021年约90%的中药品种仅开展1项临床试验，开展2项临床试验的品种包括芪参益气滴丸、苏孜阿甫片、保妇康栓和人工熊胆粉，其中苏孜阿甫片涉及暂停试验1项，更新方案后重新开展临床试验。

生物制品方面，2021年开展临床试验数量前10位品种共登记104项试验，仍以治疗用生物制品为主，共涉及10个品种75项试验（72.1%）。预防用生物制品涉及2个品种29项试（27.9%），均为新型冠状病毒疫苗。受新冠疫情因素影响，2021年预防性疫苗类生物制品中，新型冠状病毒灭活疫苗临床试验数量最多，达到20项。

新冠疫苗领域的每一次大动作，都备受关注。今年5月，世界卫生组织（WHO）将康希诺旗下重组新型冠状病毒疫苗克威莎正式列入紧急使用清单（ EUL），这也成为继国药集团的众爱可维和科兴公司的科尔来福之后，我国研发的又一款被列入紧急使用清单的疫苗产品。

随着新冠病毒的变异，疫苗研发工作也在推进。莫德纳和辉瑞均在开发针对奥密克戎毒株的疫苗，国内企业也没有落下。今年5月1日，由国药集团中国生物北京生物制品研究所研制的奥密克戎株新冠病毒灭活疫苗，在杭州市完成第一剂接种，成为全球首支针对奥株进入临床试验的新冠病毒灭活疫苗。5月31日，国药集团中国生物北京生物制品研究所、武汉生物制品研究所奥密克戎株新冠病毒灭活疫苗香港临床研究正式发布。此次临床研究计划招募1800人，在已接种两剂或三剂灭活或mRNA新冠疫苗的18岁及以上人群中开展，每位志愿者将会在相隔28天期间接种两剂研究疫苗，随后接受为期一年的监测，以评价奥株疫苗在成年人身上的安全性及免疫反应。

从近三年数据分析，各年前10位品种中均有50%以上品种为抗肿瘤药物。新药临床试验同质化仍较为明显。

按药物品种统计，2021年登记临床试验的数量靠前的靶点分别为PD-1、PD-L1、VEGFR、HER2等，品种数量分别为71个、59个、46个、43个（以“受理号”字段不重复计数），其中5个靶点（PD-1、PD-L1、HER2、EGFR 和CD3）的药物适应症超过90%集中在抗肿瘤领域，4个靶点（PD-1、PD-L1、HER2和EGFR）的药物适应症全部集中在抗肿瘤领域。

临床试验数量统计显示，2021年临床试验数量最多的靶点分别为PD-1、PD-L1、HER2、EGFR 等，为84项、68项、57项和53项；其中PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验分别高达36项和21项，高于其他靶点。

报告也指出，2019~2021年，化学药和生物制品的临床试验均以抗肿瘤药物为主，历年占比均超过30%和40%。2021年化学药抗肿瘤药物试验数量为抗感染药物试验数量的5.3 倍（422 vs.79）；生物制品抗肿瘤药物试验数量为预防性疫苗试验数量的3.1倍（406 vs. 131）。

此外，特殊人群药物临床试验需加以重视。2021年仅在老年人群中开展的临床试验共3项，中药、化学药和生物制品各1项，仅占总体的0.1%；仅在儿童人群中开展的临床试验占总体的2.9%，且主要以生物制品的预防性疫苗为主，其他适应症领域试验数量也仅为1—5 项。罕见病方面，根据《第一批罕见病目录》收载的121种疾病，从近三年临床试验数据分析，针对罕见病开展临床试验的数量和适应症领域呈现逐年增加趋势，但针对目录收载疾病的国内临床试验仍较少。

校对 柳宝庆