新京报讯（记者王卡拉）1月12日，国家药监局药品审评中心信息显示，传奇生物的西达基奥仑赛注射液经审核，符合相关要求，拟被纳入优先审评审批程序。2022年12月30日，西达基奥仑赛的新药上市申请已获国家药监局受理，这是传奇生物首款自主研发的细胞治疗产品，此前已经在美国、欧洲、日本上市。

 

西达基奥仑赛注射液是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）经嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞产品（CAR-T细胞），以一次性输注给药。使用嵌合抗原受体的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

 

在中国开展的确证性临床研究结果证实，西达基奥仑赛为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来临床获益。2018年3月，西达基奥仑赛获得国家药监局首个CAR-T细胞产品临床试验申请批件，并于2020年8月成为首个纳入中国突破性治疗药物程序的品种。

 

2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食药监局（FDA）批准，当年5月又获得欧盟委员会附条件上市许可，4个月后获得日本厚生劳动省批准上市，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤。

 

BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。多发性骨髓瘤是一种致命性的血液恶性肿瘤，骨髓中的浆细胞失去控制的增长，并产生异常蛋白，从而导致包括心脏和肾脏等重要器官受损。尽管患者可以通过传统疗法获得缓解，但他们中大多数都会经历反复的疾病进展。在传统疗法下复发的患者，包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和/或抗CD38单抗，预后较差，且治疗选项很少。这些患者存在巨大的未被满足的临床需求。

 

新京报记者查询智慧芽全球新药情报库，截至1月13日，全球共有75款针对BCMA靶点的CAR-T疗法在研发/上市，除西达基奥仑赛外，蓝鸟生物研发的艾基维仑赛也已经于2021年3月26日在美国获批上市，同年8月在欧洲获批上市，是首个针对BCMA靶点的CAR-T产品，被视为传奇生物的有力竞争对手之一。另外，还有驯鹿生物/信达生物的伊基仑赛、科济生物的泽沃基奥仑赛向国家药监局也已提交上市申请。

 

据信达生物2022年6月2日发布公告显示，伊基仑赛上市申请已获得国家药监局药品审评中心受理，适应症为用于既往接受三线或以上系统性治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。伊基仑赛是由信达生物和驯鹿生物联合开发的创新药，是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞免疫治疗产品，也是国内首个递交新药上市获受理的靶向BCMA的CAR-T细胞免疫治疗产品。该产品已于2021年2月获得CDE授予的“突破性治疗药物”认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。2022年2月，该药获FDA孤儿药认定。除多发性骨髓瘤外，国家药监局药品审评中心还正式受理伊基仑赛新增扩展适应症——抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病的临床试验申请，这也是全球首个CAR-T产品在该疾病领域的临床试验申请。

 

科济生物的泽沃基奥仑赛新药上市申请于2022年10月获国家药监局受理，该药于2020年获国家药监局的突破性治疗药物品种。

 

其他在研产品中，上海恒瑞达生生物、重庆精准生物的两款产品均已进入二期临床试验。除此之外，国内还有先博生物、上海晟燕、博生吉、雅科生物、亘利生物、合源生物等超10家企业在研发靶向BCMA的CAR-T疗法。