医保目录进入常态化管理之后，创新药进入医保目录的比重在提升，从获批上市到进入医保的时间在缩短，进入医保后的销售“放量”也体现出来。临床用药相关数据显示，创新药进入医保后，金额和用量在短时间内即出现大幅度上升，这又反过来“刺激”了企业的研发布局。

2017年2月出炉的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》，成为我国医保药品目录自2009年以来，时隔8年的首次调整。自此以后，我国医保目录的更新频率加速，医保目录更新已经进入常态化阶段，谈判药品的市场情况也开始显现。

据《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》临床用药相关数据显示，创新药在进入医保后，金额和用量均在短时间内出现明显上升的趋势。举例来说，2017年谈判药品用量增长率在2018年第一季度至2019年第一季度出现峰值，各季度用量同比增长率在100%-135%；2018年谈判药品用量增长率则在2018年第四季度至2019年第四季度出现高速增长，其中2019年第二、三季度用量同比增长率高达1349%、1582%。

2020年的数据更具代表性，当年在新冠肺炎疫情暴发后，全药用量均呈现明显下降，但2019年新增谈判药品用量增长率依旧呈显著增长趋势，其中，谈判药品在2020年第三、四季度用量同比增长率分别达到657.6%、768.6%；2020年新增谈判药品在2021年3月1日正式实施，当季度用量同比增长率就达到了55%。2022年11月下旬至2023年1月初，新京报记者联系了参与2022年医保目录谈判的多家企业，由于彼时为医保目录谈判的关键阶段，多家企业表示不方便接受采访。

可以看到的是，市场回报也在激发着药企的创新热情。以罕见病药物研发为例，《共同富裕下的中国罕见病药物支付报告》显示，截至2022年7月，共计有180个以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的新药临床研究在中国开展，涉及36种罕见病。其中，8种在研新药所治疗的7种罕见病，在全球范围内尚无治疗药物获批，这也就意味着，这8种在研新药承载着全球相关罕见病患者对“有药可治”的美好期待；2种在研新药预期将会打破2种罕见病“境外有药、境内无药”的可及性困境；170种在研新药预期可以为患有“境内有药”罕见病的患者带来更多的治疗选择、更好的治疗结局。

本土药企在罕见病新药研发方面也取得斐然成绩。在中国开展临床试验的、以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的180个新药临床研究中，有64%的新药临床研究由本土药企主导或参与。其中，在细胞和基因疗法等18个有前景的作用机制中，本土药企研发进展快于外资药企；在22个有前景的作用机制中，本土药企已经实现“国际同步”。

“由于医保目录准入频率大幅加快，加之双通道保障了药品的快速落地，创新药在进入医保后实现快速放量，市场回报加快，创新药市场的快速回报极大地激励了医药企业对创新研发的投入。”国家中医药发展与战略研究院研究员邓勇指出，医保目录管理制度改革，吸引了全球医药创新要素聚集国内，会逐步释放出显著的创新溢出效应，从而促进我国医药产业创新的快速发展。创新药从上市到进入医保速度明显加快，从2017年的平均近五年缩短到目前的不到两年，准入环境大幅优化，促使大批进口新药到我国上市。

医保目录管理制度改革不仅促进了创新药在“量”上的快速增长，让更多更好的新药接连进入中国市场，同时也倒逼本土药企加快科技创新，我国医药创新研发进入快车道。自2019年以来，医保谈判成功药品中，国产新药占比已反超进口。与此同时，医保目录管理制度改革也推动了创新药在“质”上的提升。邓勇认为，动态调整机制有助于优化药品结构，药品的创新性带来疗效或安全性方面的优势，以及国家“重大新药创制”科技重大专项支持上市，药品将更加受审评专家的青睐。这鼓励了国产原研化、差异化、高质量创新。“我国医保药品目录工作目前已经取得了重大成果，未来会继续向着科学合理、公开透明、可预测的方向发展。”邓勇说道。

对于医保谈判上的“灵魂砍价”，邓勇认为，这是人民健康至上理念的体现。受新冠肺炎疫情影响，近年来国家医保局在疫苗费用支出较大、负担非常困难的情况下，仍然克服重重压力，继续开展多轮医保谈判，努力将药价降下来，且取得了多项历史性突破，实属不易。

多年以来，儿童用药都是我们国家药物体系中的一大短板，原国家卫健委全国合理用药监测系统专家孙忠实表示，由于其市场容量有限，无法与抗肿瘤、慢病等药物规模相比，企业并不愿意在儿童用药领域投入大量研发资金。其次，出于伦理限制，部分临床试验不可能在儿童身上进行。“这也就导致儿童用药存在一些潜在安全风险。临床中，很多情况下将成人药物按照年龄及体重情况，按比例用于儿童。但这种用药方法是不合理的。”孙忠实告诉记者，因为儿童生理状况有其自己的特点，有些药物在儿童体内代谢反而比成人更快，因此，儿童用药并不能完全用成年人比例进行计算。但临床中有时又不得不这么做。简而言之，儿童用药不简单是成人的缩小版，不能脱离儿童生长发育的特殊性。

2022年5月，国家药监局对《中华人民共和国药品管理法实施条例》进行研究，形成修订草案征求意见稿（以下简称《征求意见稿》），并向社会公开征求意见。其中便提出，国家鼓励儿童用药品的研制和创新；对儿童用药品予以优先审评审批；对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，期间内不再批准相同品种上市。鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。

在孙忠实看来，儿童用药能纳入医保目录，绝对是个好事情，“这一方面解决了儿童用药不足的局面，另一方面，也提升了企业的研发积极性，对儿童药物的发展是很大的鼓励，会让企业更有动力，可谓一举多得。”

“以前谈罕见病还没有什么药可用，社会知晓率很低，药物可及性更低，2018年第一批罕见病目录出台至今，变化真的很大。”北京医学会罕见病分会常委、北京大学第一医院儿科副主任熊晖告诉新京报记者，2016年她第一次参加SMA（脊髓性肌萎缩症）患者大会时，患者们还很无助，随着国内获批的罕见病药增多，医生可用于治疗的“武器”变多了，加上一些药物被纳入医保，罕见病药可及性提高，让很多患者看到了希望，变得更加自信，也更愿意采纳临床医生的治疗建议。

但是，熊晖也指出，目前能够基于病因进行治疗的罕见病依然是很小的一部分，还有很大一部分的罕见病依然没有治疗方法。建议政府在进行顶层设计时，设立一个由国家卫生健康委、国家医疗保障局、国家药品监督管理局、人力资源和社会保障部、财政部、民政部等多部委联动的罕见病专项管理办公室，推进国内罕见病诊疗、药物研发、社会保障等方面的发展。

对于药企而言，熊晖认为不能一味让企业降价，否则将影响其在罕见病领域投入的积极性。对于跨国企业来说，过低的药价也不利于其全球市场的稳定。如何激发国内企业关注罕见病、研发孤儿药的积极性值得思考。而国内药企不应只是停留在仿制药上，要敢于创新。对于国际上已相对比较成熟的罕见病药物，要提高跨国企业开发中国市场的积极性，不能仅仅只靠进医保目录，还需要其他保障支持，如商业保险支持等。“如何让罕见病药物可及，又能保障企业良性运转，是我们未来要积极思考的问题。”熊晖说道。

新京报记者 张秀兰 王卡拉

校对 柳宝庆