新京报讯（记者王卡拉）4月13日，在新京报社、千龙网主办，新京智库、贝壳财经承办的“信心与繁荣——2023新京智库春季峰会”主题论坛“医疗卫生：提升医疗卫生品质，更好保障生命健康”上，渐冻症抗争者、爱斯康医疗科技董事长、京东集团原副总裁蔡磊就“罕见病的困境与希望”的话题进行主旨演讲。蔡磊表示，最能给罕见病患者带来希望的是药物研发的突破，虽然药物研发困难重重，但罕见病市场潜力巨大，市场化投资价值逐渐突出。

 

蔡磊在2019年年底被确诊为渐冻症，随着病情的进展，他的双手完全丧失功能，说话越来越吃力。渐冻症是一种运动神经元病，预期寿命只有两到五年，病情持续不可逆，治愈率为零，为世界五大绝症之首。在该病被人类发现的近200年来，科学依然没有重大突破，特效药只能延长生命期两至三个月，给病人带来的依然是绝望而不是希望。

 

“过去倒下1000多万人，没有任何一个人得到显著有效的治疗。患者严重依赖护理，但再好的护理也很难维持渐冻症患者的生命。”蔡磊指出，全球已发现7000多种罕见病，影响着近4亿人，其中95%的罕见病依然是无药可治。唯一能给患者带来希望的就是科研的突破、药物研发的突破，这是目前罕见病包括渐冻症最大的问题。

 

“罕见病的关注者并不多，社会资源投入也不多，这是所有国家面临的共同状况。”蔡磊表示，罕见病新药研发周期长达10-15年，从研发到上市平均成本10亿美元-30亿美元。资金不足、病因不明、诊断与临床试验难题、高昂的研发成本以及法规与政策挑战等多方面因素，使得有效罕见病药物的开发非常困难。因为市场不足、利益驱动不足，很多罕见病药物研发停止或延迟。没有药物，医生难为“无米之炊”。

 

“时间就是生命，留给我们的时间不多了。”蔡磊表示，随着我国医疗卫生事业的发展，国家的繁荣昌盛，社会越来越有力量关注罕见病群体。政府对罕见病给予了关怀和政策支持，但药物研发归根结底是市场行为，药物研发是药企的责任，而药企要考虑投资回报问题。中国是罕见病的单一最大市场，拥有全球最大的罕见病患者群体，罕见病市场潜力巨大，市场化投资价值逐渐突出。

 

在过去的三年，蔡磊建成以渐冻症患者为中心360度全生命周期的科研大数据平台，组建科研团队，推动药物研发进展及搭建临床前动物实验基地，建立多条渐冻症药物研发管线，设立公益基金和投资基金，建立破冰驿站直播间等商业平台尝试为渐冻症科研提供可持续资金……蔡磊表示，他将全面助力医生、科学家、科研机构、投资院所、药物研发企业包括药品评审部门，一起助力渐冻症的攻克。

 

“有些人认为我像是唐·吉诃德，在做没有任何意义的事情，但这三年来，中国的渐冻症临床试验提速约20倍。希望病痛遭遇者不仅仅考虑自己，而是考虑全世界千千万万人都面临着同样的绝望。如果我们患者都袖手旁观，疾病攻克会更加缓慢。”蔡磊说道。

 

校对 卢茜