新京报讯(记者王卡拉)9月8日,北京大学人民医院透露,72岁的全身型重肌无力患者路老先生成为该院最新精准靶向药物——新生儿受体单抗(艾加莫德,efgartigimodα)在国内获批重症肌无力适应症后的首位获益者。


北京大学人民医院神经内科副主任医师张兆旭介绍,72岁的路老发病后病情迅速进展,很快“无力”扩展至全身,2个月后已不能独立行走。辗转多家医院后,经北京医院联合北京大学人民医院确诊,路老患的是乙酰胆碱受体抗体阳性重症肌无力。


治疗全身型重症肌无力的新生儿受体单抗2021年获美国食品药品监督管理局批准上市,并在海南乐成(国家医学先行先试区)招募临床观察患者。经北大人民医院和北京医院两位专家联合推荐,路老通过全国专家严格筛选并成功入选,在今年3月成为中国首批免费治疗的老年全身型重症肌无力患者,也是该药在中国最高龄的使用者。到第三个周期巩固性治疗时,路老不仅成功回归日常生活,在最近的一个月中又重新投入到工作中,并重拾书法的兴趣爱好。


今年6月,艾加莫德在国内正式获批上市,成为全国范围内唯一一款FcRn(新生儿受体)拮抗剂,用于辅助治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。继此前在海南临床观察免费用药后,路老成为该药在国内正式获批后的首位受益者。


据估计,我国至少有20万名重症肌无力患者,是发病率最高的神经系统免疫性疾病,且致残率和致死率较高。2018年,全身型重症肌无力被纳入国家卫健委等部门发布的《第一批罕见病目录》。


今年年初,北京大学人民医院神经内科每周一下午开设重症肌无力专病门诊,可提供便捷的复诊预约及住院绿色通道,为每位患者建立病例档案,随访评价病情变化,最大程度保障重症肌无力患者就医质量,帮助患者建立强大的内心,接受和疾病的共存,助力他们回归正常生活、重返社会。


校对 柳宝庆