国家药监局药品审评中心上周发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》显示，2022年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达3410余项，为历年登记总量最高。其中，化学药与生物药占比超过90%，目标适应症主要集中在抗肿瘤领域，中药药物临床试验则呈现连续下降的趋势。

化学药、生物药适应症以抗肿瘤为主

从总体数量来看，我国药物临床试验近年来呈现出连续上涨的趋势，2019年-2022年的登记数量分别为2386、2602、3358、3410，2022年保持1.5%的同比增速。化学药和生物制品是临床试验的绝对主力，化学药品占比为73.8%，生物制品为24.4%，合计占比超过90%。这一现象已经持续数年，从2019年-2022年，化学药与生物制品的临床试验登记数量在当年登记总量中占比一直超过95%。

适应症方面，抗肿瘤仍然是临床试验较为集中的领域。化学药品抗肿瘤适应症药物占化学药品临床试验总体的36.7%，紧随其后的为抗感染药物（8.9%）、皮肤及五官科药物（7.4%）、循环系统疾病药物（5.9%）和呼吸系统疾病及抗过敏药物（5.8%）。生物制品适应症同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的48.1%，之后分别为预防性疫苗（11.5%）、皮肤及五官科药物（7.4%）、内分泌系统药物（6.5%）和血液系统疾病药物、风湿性疾病及免疫药物（均为5.1%）。

随着细胞和基因治疗方法的逐渐成熟，相关临床试验也在开展，2022年共登记46项细胞和基因治疗产品类临床试验，间充质干细胞类临床试验最多，共12项，其次为以靶向CD19为主的自体T细胞类临床试验，共9项。从试验分期分析，仍以Ⅰ期临床试验为主，（21 项，45.7%），Ⅲ期临床试验占比仅为4.4%。

中药占比下降，呼吸适应症占比最大

相较之下，中药临床试验数量占比仍呈现下降趋势，2019年-2022年，中药占比分别为3.5%、2.6%、2.4%、1.9%。2022年共登记62项临床试验，主要集中在呼吸、消化、皮肤及五官、精神神经和妇科5个适应症，约占中药临床试验总体的75.8%，呼吸适应症占比最大，为21.0%。

针对特殊人群的临床试验也呈现增加的趋势。2022年药物临床试验中，含老年人受试者的临床试验为1427项，在以受理号登记的新药临床试验中占比为72.3%，仅在老年人群中开展的临床试验为1项，适应症为初治局部晚期头颈部鳞状细胞癌。2022年药物临床试验中，含儿童受试者的临床试验为164项，在受理号登记的新药临床试验中占比为8.3%。仅在儿童人群中开展的临床试验共登记 64项，占比为 3.2%。

罕见病药物临床试验数量呈逐年递增趋势，2022年共登记68项，治疗罕见疾病的药物主要为化学药品和生物制品，分别登记了33项、35项，适应症主要以血液系统疾病、神经系统疾病和呼吸系统疾病为主。这与政策层面的支持分不开，我国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，全球共有199种药物上市，涉及87种罕见病，在中国上市的有103种药物，涉及47种罕见病。与此同时，随着2022国家医保目录的公布，有73种药物纳入医保，涉及31种罕见病。

新京报记者 张秀兰

校对 柳宝庆