新京报讯（记者刘旭）9月12日，远大医药发布公告，自主研发的卡谷氨酸分散片获得国家药品监督管理局颁发药品注册证书，该产品为国内首仿，用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症、异戊酸血症（IVA）、甲基丙二酸血症（MMA）或丙酸血症（PA）所引起的高氨血症。

高氨血症是临床上的危重症，过高的血氨浓度对神经系统具有很强的毒性，可影响神经系统能量代谢、抑制神经传导进而引发神经功能障碍，也可导致脑水肿甚至脑疝，对大脑造成不可逆转的损害，严重者可出现昏迷、呼吸困难甚至死亡。引起先天遗传性高氨血症的原因主要有两方面，一是尿素循环系统的关键酶缺失导致的尿素循环障碍，如NAGS缺乏症；二是其他代谢旁路关键酶缺陷引发的有机酸血症抑制NAGS等尿素循环关键酶活性所导致的尿素循环障碍。此类疾病属于罕见病，针对性的治疗药物较少，日均治疗费用上千元人民币，患者的医疗负担较重。

卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸（NAG）结构类似物，是氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）的变构激活剂，可以与未合成的碳酸氢铵结合，生成NAG，从而刺激尿素循环，帮助氨转化为尿素，降低血氨浓度，改善或防止由于高氨血症引发的脑损伤。临床试验表明，卡谷氨酸分散片对NAGS缺乏症高氨血症患者具有显著的疗效和良好的安全性，能够快速降低血氨水平，在24小时内使血氨水平降至正常范围，并能够长期维持血氨水平的稳定。

卡谷氨酸分散片已经在欧美等多个国家和地区上市，并被纳入美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药品目录，是FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗由PA和MMA引发的高氨血症的药物。

远大医药心脑血管急救板块在研产品超过20款，罕见病方面，除卡谷氨酸分散片获批上市外，用于治疗韦斯特综合征的氨己烯酸口服溶液散已递交上市申请。

校对 刘军