港股上市公司和铂医药12月1日发布公告，在研药物巴托利单抗的Ⅲ期临床试验延期，以收集其他长期安全性数据，并撤回该药的上市申请，计划明年上半年重新提交。

巴托利单抗拟用于治疗全身性重症肌无力，一度是国内研发进程最快的抗FcRn抗体，获得国家药监局突破性治疗资格认定，有望成为治疗多种自身免疫性疾病的突破性疗法。如今，和铂医药不得不延缓进入这一市场的“争夺”。

收集长期安全性数据，上市申请延期

12月4日开盘后，和铂医药股价下行，最高跌幅超9%，当天收盘时，跌幅为8.39%。

前一个交易日，和铂医药披露在研药物巴托利单抗的最新消息。根据临床试验方案，决定延期Ⅲ期临床试验，以收集其他长期安全性数据。基于此，和铂医药决定撤回巴托利单抗针对重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请。

巴托利单抗是一种全人源单克隆抗体，可选择性地结合及抑制新生儿FcRn。FcRn在防止IgG抗体讲解中扮演关键角色，高水平的致病性IgG抗体会诱发多类自身免疫性疾病。此前披露的消息显示，和铂医药已在今年3月完成巴托利单抗用于全身型重症肌无力的Ⅲ期临床试验，生物制品许可申请则在6月获国家药监局受理。

和铂医药同时表示，正在与国家药监局就后续提交相关内容及流程进行沟通，预计2024年上半年重新向国家药监局提交巴托利单抗的生物制品许可申请。

作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。大多数gMG患者有IgG自身抗体。据估计，中国至少有20万重症肌无力患者。早在2018年，全身型重症肌无力就被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

巴托利单抗曾被寄予厚望。2021年1月，国家药监局药品审评中心授予其针对重症肌无力的突破性治疗资格认定。彼时，这是国内首个在自身免疫性疾病领域的“突破性治疗”资格，也是大中华地区唯一一款针对IgG介导的自身免疫性疾病的开发中的FcRn抑制剂。从适应症上来看，巴托利单抗可针对多种自身免疫性疾病，有望治疗超过70种IgG介导的自身免疫疾病。

持续亏损的和铂医药急需一个“爆”品

和铂医药是一家尚处于临床阶段的生物医药公司，2020-2022年分别亏损2.96亿美元、1.38亿美元、1.37亿美元。今年上半年，和铂医药在实现营收4099.60万美元的同时，归母净利润达到292.20万美元，这也是和铂医药登陆港股后首次实现半年度盈利。Harbour Therapeutics创新产品的授权及合作及Nona Biosciences的收入大幅增加成为和铂医药扭亏为盈的关键因素。

作为旗下首个临床三期项目，巴托利单抗有望成为和铂医药打开市场的关键。

据弗若斯特沙利文预测，随着中国重症肌无力的诊断率和治疗率上升以及创新疗法的推出，市场规模有望迅速增长，于2030年达到10.78亿美元。如果巴托利单抗重症肌无力适应症能够顺利获批，将从超10亿美元的市场中分得一杯羹。

在今年的国家医保目录调整工作中，有4款重症肌无力药物通过形式审查，即注射用石杉碱甲（灵康制药）、石杉碱甲注射液（万邦德制药）、依库珠单抗注射液（阿斯利康）、艾加莫德α注射液（再鼎医药）。其中，依库珠单抗获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者，是国内首个获批用于治疗gMG的补体抑制剂；艾加莫德则是全球首款FcRn拮抗剂，获批与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。

按照国家医保局此前披露的工作安排，今年的医保目录调整结果将在本月公布，重症肌无力药物进入医保目录情况也随之揭晓。另据《中国重症肌无力患者健康报告2022》，重症肌无力患者用药负担较重，患者的年自费医疗支出中位数为1.53万元，患者自费医疗支出占家庭年可支配收入的比例中位数达到52.67%。如果顺利进入医保，现有药物的可及性将明显提升，留给和铂医药的空间，势必会受到影响。

新京报记者 张秀兰

校对 柳宝庆