传奇生物上周发布公告，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准扩大CAR-T产品CARVYKTI（cilta-cel，西达基奥仑赛）的标签范围，以纳入既往至少接受过一种治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。2月26日，传奇生物母公司金斯瑞生物科技收于15.38港元/股，上涨3.22%。

CAR-T产品大受追捧的同时引发致癌风波，被美国食药监局（FDA）要求增加黑框警告，这是药物不良反应事件最高级别的一种提示。

西达基奥仑赛适应症有望扩大

根据金斯瑞发布的公告，欧洲药品管理局人用药品委员会建议子公司传奇生物扩大西达基奥仑赛的标签范围，用于更前线复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者治疗，以纳入既往至少接受过一种治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一次治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。CHMP的积极意见将由欧盟委员会进行审查并做出最终批准决定。

CAR-T细胞疗法即嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，是一种个性化治疗，以一次性输液的方式给药，通过重新编辑患者自体T细胞，靶向并杀死癌细胞，使用需要通过广泛的培训、准备和认证，方能确保为患者提供优质产品和良好体验。

西达基奥仑赛是传奇生物公司治疗用生物制品1类新药，2022年5月，欧盟委员会授予西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。西达基奥仑赛也是我国首款获批的原研CAR-T产品。2022年2月，西达基奥仑赛还获得美国食药监局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，成为全球范围内第8款获批的CAR-T产品。

财报显示，西达基奥仑赛在2023全年实现约为5亿美元的销售额，同比增长276%，仅2023年第四季度，该药销售额就达1.59亿美元，同比增长194%。据财报预测，西达基奥仑赛2024年销售额度有望突破10亿美元大关。

CAR-T产品被要求增加黑框警告

上个月，包括西达基奥仑赛在内的几款CAR-T产品，被美国食药监局（FDA）要求增加黑框警告。

2023年11月，FDA官网发布消息，称收到接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法患者患有T细胞恶性肿瘤（包括嵌合抗原受体CAR阳性淋巴瘤）的报告。尽管这些产品在获批适应症治疗中带来的总体健康获益大于潜在风险，FDA仍在调查其带来的T细胞恶性肿瘤风险，包括住院治疗和死亡病例，并评估采取监管行动的必要性。

2024年1月的调查结果显示，FDA已经确认患者接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后，出现T细胞恶性肿瘤（包括淋巴瘤和白血病等血液恶性肿瘤）的报告，这些报告均来自临床试验和/或上市后的CAR-T疗法不良事件数据。FDA据此认为，这些信息符合相关规定定义的“新安全信息”，而且T细胞恶性肿瘤这一风险适用于所有靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法。FDA表示，所有靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法产品的标签中均应增加新的药品安全信息，具体内容包括黑框警告增加“接受靶向BCMA或CD19自体CAR-T细胞免疫疗法治疗后发生T细胞恶性肿瘤”等。

这一新规共涉及FDA已经批准的全部六款CAR-T产品。公开信息显示，黑框警告是FDA对药物不良反应事件最高级别的一种提示。彼时，传奇生物在回复新京报记者采访时表示，FDA要求每家公司使用相同的规则更新，不认为对CARVYKTI有明显影响，对于CARVYKTI对患者的获益很有信心。

从已经披露的数据来看，已经获批的CAR-T产品中，吉利德Yescarta在2023年前三季度卖出11.3亿美元，成为销售最高的同类产品。

新京报记者 张秀兰

校对 柳宝庆