今年1月1日起，新版国家医保目录正式实施，新增15种罕见病药物，覆盖16种罕见病病种。然而，高值罕见病药物的“进院难、用药难、自付高”等困境，依然是罕见病药物可及性道路上的“最后一公里”障碍。

在第十七个国际罕见病来临之日，新京报记者对话全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授，华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊教授，就当前罕见病患者的用药支付现状、当前罕见病国谈药医保落地“最后一公里”的痛点难点问题以及对“单列支付制度”衔接“大病医保制度”的用药保障模式展开分析讨论。

【谈用药落地】

新京报：我国罕见病患者的总体用药支付情况如何？

孙洁：2018年是罕见病用药保障的元年，起步虽然有点晚，之后的进展比较快。截至目前，我国已将207个罕见病病种纳入罕见病目录。2018年国家医保局成立以来，罕见病的药品审批和上市加快，不断有罕见病用药被纳入医保目录，获批上市的75种罕见病用药，已经有超50种被纳入国家医保目录。其中，有26种罕见病用药是通过国家医保谈判的方式被纳入医保目录，平均降价幅度超过50%。从国家医保局、国家药监局对罕见病的用药、审批、上市、纳入医保等多个方面的举措来看，都是有进步的。

新京报：在用药保障上有哪些痛点？

陈昊：罕见病群体面临的第一个问题就是高值罕见病药物入院难。医院作为一个客观运营的实体，需要考虑资金的周转、用药的周转，包括罕见病用药的配备所形成的资金占压及罕见病患者所特有的问题，如患者在哪儿，有多少，费用情况如何、诊疗情况如何等，具有强烈不确定性，让医院在配备罕见病用药上形成了客观上的负担和压力。第二个问题是高值罕见病药虽然进入医保目录，患者长期用药的自费部分依然较高，导致难以持续性地规范用药。

此外，部分地区或医保经办部门，对医保基金的管理存在一定的担忧，认为罕见病患者的用药金额比较大，如果患者能够长期带病生存，是否形成长期的较大的负担和压力；如果地方给予罕见病特殊政策，是否会形成一些包括罕见病移民在内的现象等。这些地方医保部门，对于提高医保内的罕见病用药报销额度，依然存在着比较谨慎的态度。

新京报：如何提升罕见病用药“最后一公里”落地问题？

陈昊：医疗机构对于罕见病用药的配备应该有清晰的认知，医院用药规模不可能无限扩张，罕见病用药的配备必须依据医院具体的诊疗能力、诊疗范围和诊疗水平诸多因素，科学、合理地制定配备要求。承担罕见病诊疗的地区诊疗中心或者罕见病诊疗中心可以依据流行病学的发病情况和患者的综合情况去配备。配备罕见病药物时，还有很多优化空间，如可以利用当前的大数据，智能、自治驱动的供应链管理去优化罕见病用药的配备主体。

作为国谈药落地保障政策中非常重要的一环，双通道政策让医院之外的社会药房也可以配备国谈药，让医保待遇落地。在这种情况下，应该综合考量，一方面充分发挥医院的特点，另一方面也要注重社会药房的配备，形成在医院和社会药房之间的合理布置和配备。罕见病用药配备的最终问题，还是要解决费用问题，包括医保的费用、个人的费用以及是否有新型的第三方支付、多元共付共同分担的机制等。只有深层次解决这些制约因素，这些药最终才会根据需求进行科学合理的配备。

新京报：基层医院是否需要配备罕见病用药？

陈昊：在城市等级医院和罕见病诊疗中心都无法完全配备罕见病用药的情况下，要求基层医疗机构配备显然不客观，也不太现实。罕见病用药不仅仅是经济问题，也有临床药学和药学服务问题，医务人员、药学人员需要与患者互动，与高血压、糖尿病等慢病不同。为尽可能满足基层的罕见病患者用药需求，一个可能解决的技术思路是，依托数字化、智能化的诊疗中心体系和罕见病用药的供应链体系，去实现尽可能大的覆盖面。

【谈费用分担】

新京报：在解决多方支付的探索上，还有哪些细节值得关注？

孙洁：费用分担方面，国谈药有特殊的单列支付制度，罕见病药费高，并没有被纳入大病保险，要进一步呼吁通过单列支付制度衔接大病保险制度，把罕见病用药纳入其中，与门诊慢性病、门诊特殊病和住院的报销待遇进行衔接，通过大病保险实现二次报销。另外，可以考虑用按病组付费（DRG）或按病种分值付费（DIP）支付方式对地方高发的重特大疾病进行二次分组，在二次分组基础上再进行第三次报销，也就是基本医保报销之外，二次大病保险报销之后，在惠民保层面进行第三次报销。

各地推出的600多款惠民保中，多数产品覆盖高值罕见病用药。然而，惠民保低保费、低门槛、高保额、高保障的设计有很强的不可持续风险，建议设置分级，有不同的价格，并对承担惠民保的商业健康险公司分享医疗、医药、患者数据等相关数据，提升惠民保的可持续性以及对罕见病的保障效能。惠民保需要更清晰的界定，如果它是多层次医疗保障体系中的一个环节，就能获得一些政策支持，提升效能，分担基本医保、大病保险对于罕见病的负担。

新京报：在罕见病诊疗、保障方面，如何评价各地的探索？

陈昊：罕见病的保障一直处于探索中，真正值得关注和应该引发更多思考的探索模式是在地方，比如上海，依托慈善基金做相关的保障工作，我认为是一个比较重要的方向。虽说地方探索各有特点，但谈不上完美，也看不到具有强烈推广意义的做法，应该有更多的思考去碰撞。全国层面，专家学者，包括一部分政府官员，都还在探讨罕见病保障的未来方向到底是什么。

总体而言，对罕见病高昂费用的分担，一定要依托多元的、多层次的保障，既包括基本医保，也包括有可能会用得到的商业保险和普惠险、慈善事业，还有来自企业和产业界的科研性用药、慈善性用药，综合性的举措才能提供一个较好的解决方案。

新京报记者 王卡拉

校对 王心