当治疗选择有限，面对新药临床试验机会，肿瘤患者是把它当作“救命稻草”抓住？还是担心成为“小白鼠”而拒绝？与欧美日韩等国家相比，国内参加临床试验的患者比例依然很低。新药临床试验找不到患者，而患者不知道去哪里参与“试药”，新药临床试验和患者如同两条“平行线”。
北京大学人民医院临床试验机构副主任吕萌告诉新京报记者，随着临床试验数量增多，国内临床研究机构水平不断提升，加上老百姓意识的改变，患者参与临床试验的积极性也相应提高。
4月15日-21日是第30个全国肿瘤防治宣传周，在谈及防癌的同时，肿瘤患者尤其是晚期肿瘤患者群体所面临的问题亦值得关注。
参与临床试验，抓住生的希望
今年1月中旬，69岁的王先生在湖南老家确诊晚期肺癌。由于基因突变罕见，当地医生建议他去大城市治疗，那些地方会有更多的临床试验机会。来到北京后，王先生幸运地找到一款刚刚获批上市的口服靶向药。然而，口服靶向药一旦耐药，是否还有其他的治疗手段？如果没有，又该去哪里寻求参与临床试验的机会？参加临床试验安全吗？很多疑问都横亘在王先生及家人心中。
“患者了解的信息不多，平台发布的信息很多人也看不懂，通过平台或官网寻找临床试验并参与的不多，他们往往是通过医生介绍才知道，有时医生也挺难的。”哈尔滨医科大学附属肿瘤医院副院长、中国抗癌协会乳腺癌专业委员会副主任委员张清媛告诉新京报记者，受多重因素影响，患者往往顾虑较多，担心参与临床试验是不是要当“小白鼠”，临床试验的药是不是比正在用的药更好等。
49岁的曾丹（化名）在治疗快走到“绝路”时，参与临床试验让她迎来生的希望。2023年7月1日确诊急性淋巴细胞白血病的曾丹，在北京大学人民医院血液科接受治疗，原计划三次化疗加口服靶向药后进行造血干细胞移植，却在第二次化疗后疾病复发。“当时心情挺沉重的，医生说换另一种靶向药，如果能缓解最好，缓解不了就只能尝试临床试验。”曾丹并没有等来奇迹，1个月后复查，效果不佳，已经没有更好的已上市药能够控制她的病情。
曾丹也问过医生，如果没有更好的药，她还能活多久，这个数字，她到现在都不想提及。“内心想忽略生存期的问题，情绪不好的时候还是会想起。”曾丹告诉新京报记者，她很幸运，正好有一款CAR-T细胞疗法的临床试验在招募患者，有23个名额。虽然在听医生说起的那一刻她是犹豫的，不断发展的病情却没有给她太多时间去考虑。“我等不起，医生说这个细胞疗法已经在美国上市，医院也有好几个病人参加，而且我觉得医生非常负责任，没想太久就答应了。”出于对医生的信任，曾丹在参与临床试验的知情同意书上签了字，家人也很支持她。这就像一根救命稻草，抓住了，就有生的希望。签知情同意书的时候，曾丹牢牢记住她的编号——“7”。
今年1月，曾丹接受CAR-T药物治疗后，各项指标恢复很快。她所用的CAR-T药物，在美国定价43万美元，因为是参与临床试验，她的CAR-T制备、监测相关治疗免费。在CAR-T药物治疗达到白血病完全缓解后，曾丹又接受了“北京方案”造血干细胞移植，如今缓解良好。“我又有希望了，觉得自己可以完全康复。”现在的曾丹还需要三个月定期复查，配合服用靶向药、抗病毒药、抗排异药等。现在的她，对未来充满希望。
他们想抓住每一根“救命稻草”
药物临床试验，很多人还相对陌生。临床研究促进公益基金秘书长李树婷在2019年9月接受媒体采访时曾提及，中国只有3%的肿瘤患者参加过临床试验。
武汉大学中南医院（武汉大学第二临床学院）官网2023年4月发表的文章则提及，在欧美国家，很多患者会主动咨询医生是否有合适他们的临床试验。在全美肿瘤学排名第一的MD Anderson癌症中心，超过90%的患者会参加各种临床试验。
“美国大的癌症中心，都是以自己拥有的临床研究数目多、种类好、质量高来吸引患者，患者也会主动问医生是否有临床试验。”吕萌表示，相比发达国家，中国患者参与临床试验的比例确实不够高，但近几年来已经好多了，尤其是在肿瘤治疗领域。
晚期肿瘤患者参与临床试验，是在没有更好治疗方法之下的一种求生方式，因为他们没有后路可退。
晚期肺腺癌患者刘光明（化名）在一临床试验患者招募平台分享了他两次参与临床试验的经历，没有经济来源的他，选择用这种方式活下去。刘光明最先参与了一款口服靶向药的临床试验，16个月时间肺部肿瘤缩小近一半，最终因耐药出组。很快他又在河北保定入组另一款新药的临床试验，服药8个月后复查，病灶增大，再次出组。在他看来，正因为参与新药临床试验，既有效控制了病情，又能全方面免费，才让自己一直坚持下来。他还想寻求合适的临床试验，也希望能找到可以负担得起的治疗方式，抓住每一根让他活下去的“救命稻草”。
现在的临床研究很可能就是未来的标准治疗。国家药品监督管理局药品审评中心发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》明确提出，晚期肿瘤患者参与临床试验本身就是治疗手段之一。
“近几年来，在肿瘤治疗领域，患者参与临床试验的积极性在提高。比如我们的病人以血液肿瘤为主，本身就是绝症，如果不接受更好的治疗，可能未来只有两三个月的生存期甚至更短，所以我们的患者临床试验拒绝参与率只有不到10%。拒绝的患者主要是认为临床试验药物可能不成熟，不足以打动他们，这类患者会选择已经上市的、更传统的治疗。”吕萌表示，中国已经加入全球创新体系中，越来越多的创新药将中国纳入全球多中心临床研究，也有越来越多的中国药企在研发创新药，临床试验招募变得更多。老百姓的意识也在提高，以前听到临床试验，第一反应就是做“小白鼠”；如今，对于“山重水复疑无路”的晚期肿瘤患者而言，他们会更积极地寻找“柳暗花明又一村”的药物，寻找前沿的科技。
不过吕萌强调，医生是患者的“守护神”“辩护律师”，不是给药厂打工的，要站在患者的角度思考。“临床试验一定是满足未被满足的需求，或更好的需求，在常规疗法疗效不错的情况下，不会将患者纳入临床试验。”吕萌表示，医生会根据指南和专家共识来判定常规疗法治疗无效的患者纳入临床研究，避免将临床研究扩大化。除此之外，医生也会从经济角度为患者考虑，如境外上市的价格昂贵、疗效不错的新药在国内做临床试验，患者可以通过参与临床试验免费使用。
“我们有很多晚期肿瘤患者若采用常规疗法，可能长期生存率只有个位数，但参加临床研究，有的可以将长期生存率从个位数提高到30%-70%，这是一个巨大的进步，患者获益的概率会很大。”吕萌表示，在参与临床试验前，医生会在患者知情的过程中强调，选择权和决定权都在患者，医生会告知他们有哪些选项，即便参与到临床研究中，也有权利随时退出。
作为新生事物，研究型病房已在陆续建立。吕萌表示，北京大学人民医院等30余家机构成为北京市卫健委研究型病房建设示范单位，还有很多省市的医疗机构在做同样的事情，而十年前还没有规范的研究型病房。
【释疑】
什么是药品临床试验？
国家药品监督管理局发布的《药物临床试验质量管理规范（2020年版）》中，将临床试验定义为，以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。
上述《规范》提出，受试者的权益和安全是考虑的首要因素，优先于对科学和社会的获益。伦理审查与知情同意是保障受试者权益的重要措施。药物临床试验应当有充分的科学依据，应当权衡受试者和社会的预期风险和获益，只有当预期的获益大于风险时，方可实施或者继续临床试验。
据药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，截至4月15日，中国药物临床试验平台登记的试验总数为24318项，其中，2023年已公示试验的登记数量为4206项，首次突破4200项。另据《2023年度药品审评报告》数据显示，化学药和生物制品的临床试验均以抗肿瘤药物为主。
如何获取临床试验信息？
途径一：国家药监局公示平台
国内开展的新药临床试验都需要到国家药监局审评中心申报，“药物临床试验登记与信息公示平台”便是新药临床试验信息公示的源头。大众可通过在该平台输入疾病名称，在二级查询中将试验状态选为进行中，即可查询到该疾病领域在研的新药临床试验。该平台的临床试验信息全面，包含比较详细的符合条件和不符合的条件，开展的研究中心。整体上内容偏专业，因研究开始和结束时间更新不及时，无法知晓每个研究中心真实的开展情况。
药物临床试验登记与信息公示平台网址http://www.chinadrugtrials.org.cn/index.html
途径二：知名三甲医院公众号
部分开展新药临床研究的三甲医院也在努力，希望通过不同的方式向更多患者展示新药临床试验的信息。如北京大学人民医院服务号，患者挂号时，如果相应科室正在进行药物临床试验患者招募，会有弹窗提示患者。
北京大学第六医院的官方微信公众号则在患者服务栏目中专门设置“志愿者招募”子栏目，定期发布临床试验志愿者招募信息，方便患者查询。今年以来，该栏目已经发布针对抑郁、阻塞性睡眠呼吸暂停综合征的三项临床试验志愿者招募。
途径三：企业搭建的招募平台
一些业内企业也深刻感受到患者和新药临床试验未满足的需求，创建面向大众的新药临床试验查询平台。如“新药之光”微信小程序，当前承接国际多中心、国内新药临床项目300余个，涉及常见疾病、肿瘤、罕见病、医美等多个领域；“肿瘤临床试验平台”微信小程序依托于国家癌症中心，为肿瘤医生和肿瘤患者提供专业的临床研究信息。此外，各大制药企业的官方微信公众号，在启动新药临床试验时也会实时发布招募信息。
新京报记者 王卡拉
校对 杨许丽
